2022年生物医药M&A美国市场中，这10家公司值得关注

白质的聚合，眼疾患或预防营养不良的遭遇。该一些公司仍未以外3款获批药物，其之前眼疾患脊髓适度肌萎缩的Spinraza是华为赢取加拿大FDA批准的ASO药物。

该一些公司仍未与原配、辉瑞、拜耳、阿斯利康、特为等大改进型药企促成合作开发技术，开发技术多款眼疾患心血管营养不良和罕有营养不良的ASO药物。其配体偶联如前所述（LICA）电子技术通过将与特定受体相结合的配体分子与ASO分子偶联在三人，让精细送达ASO药物到特定该组织或肝细胞已是可能。

Karuna Therapeutics

Karuna Therapeutics开发技术的在研药物KarXT眼疾患精神分裂症状的两项3期针灸实验本年下半年赢取结果。KarXT由xanomeline和rospium chloride两种有效成分构成，通过刺激毒蕈碱受体M1和M4受体，受体激动剂xanomeline可缓解精神分裂症状的负面症状，如冷漠、社会某种程度缩减。它还可以降低认知能力，并对改善其它精神症状，如幻觉和妄想很有帮助。

本年11月，再鼎医药与Karuna Therapeutics就在大之前华区开发技术、采购及商业化KarXT促成独家允许贸易协定。眼疾患精神分裂之外，KarXT还在针灸实验之前可用眼疾患阿尔茨海默眼疾症状的精神眼疾之前风。

Mirati Therapeutics

Mirati Therapeutics一些公司的KRAS G12C抑制剂adagrasib的最初药申请（NDA）仍未被FDA给予，可用眼疾患带上KRAS G12C突变的经治非小肝细胞肺白血眼疾状。非小肝细胞肺癌之外，它在眼疾患结直肠癌、胰腺癌和胃肠道白血眼疾全面性也表现出新可喜的活适度。

该一些公司的另一款处于后期开发技术过渡期的创造性药物是多激酶抑制剂sitravatinib。这款创造性药物目前在3期针灸实验之前给予检查和，与促PD-1促体常为，眼疾患非小肝细胞肺白血眼疾状。

Sarepta Therapeutics

Sarepta一些公司已为三款赢取FDA批准的多态适度药物，通过促进外显子跳跃来眼疾患特定特适度的DMD症状。该一些公司的采购管路之前还包括40多个采购项目，并用多态适度、适度状药物和适度状编辑，眼疾患包括DMD、Rett综合征等一系列遗传适度营养不良。

此外，该一些公司与原配联合推出新的适度状药物SRP-9001仍未启动全球适度3期针灸实验。这一药物将表达促微肌萎缩蛋白质的转适度状包装在AAV流感眼疾毒载体之前，通过转染症状的肌肉肝细胞，让肌肉聚合具有部分促肌萎缩蛋白质功用的重整蛋白质，可以对带上任何特适度DMD适度状变九种的症状生效。

UniQure

uniQure和CSL Behring联合开发技术的适度状药物etranacogene dezaparvovec在眼疾患血友眼疾B症状的3期针灸实验之前仍未远超主要终点。该药物可以在更低的表达水平进行时正常凝血功用，已被加拿大FDA授予超越适度药物定性，CSL Behring计划于2022年上半年向FDA递交监管申请。

此外，该一些公司眼疾患亨廷顿眼疾的适度状药物AMT-130也仍未在加拿大和欧洲启动针灸实验，预计在本年第二季度赢取初步安全适度和疗效结果。

Vertex Pharmaceuticals

Vertex以外多款眼疾患囊适度纤维化的获批药物。近几年来，该一些公司不断布局适度状编辑、肝细胞药物、RNA药物等最初眼疾患种系统。与CRISPR Therapeutics联合推出新的适度状编辑药物CTX001下半年本年在加拿大递交上市申请。

该一些公司通过收购Semma Therapeutics赢取的口内肝细胞替代药物本年赢取超越适度进展。这款由拔肝细胞分化的口内肝细胞替代药物，在1/2期针灸实验之前，将元月给予眼疾患的1改进型糖尿眼疾症状（T1D）的每天皮质醇使用量缩减91%。揭示了它特别是在恢复T1D症状口内肝细胞功用的商业价值。

该一些公司还与致力开发技术mRNA疫苗和药物的Moderna一些公司，以及致力开发技术高性能适度状编辑药物的Arbor Biotechnologies一触即发合作开发技术。（刘颖琪编译汇编）

资料举例：

The top 10 MBellA targets in biotech for 2022 | Fierce Biotech

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